Durante años, los ensayos clínicos aleatorizados (ECA) se han considerado la clave para generar la evidencia científica de la eficacia y la seguridad de un medicamento, la única vía para registrar primero y prescribir después con garantías un principio activo. Sin embargo, recientemente se está debatiendo mucho sobre las capacidades del Real World Data (RWD), -en español, los datos del mundo real- y su potencial contribución a la mejora de este campo.
Los ECA son esenciales para verificar la eficacia de un nuevo principio activo, o para certificar nuevos usos de medicamentos que ya están en el mercado. Sin embargo, no son válidos para certificar la eficiencia del principio activo. Dicho de otro modo, los ECA demuestran que un medicamento puede solucionar un problema de salud, pero no son capaces de abordar la amplia casuística de pacientes reales y los múltiples factores que disminuyen significativamente el número de personas para las que el medicamento es eficaz.
Real world data, que no es más que un estudio observacional basado en datos reales obtenidos de la práctica clínica diaria, no puede sustituir a los datos de seguridad y eficacia generados por los ECA, pero sí puede ayudar a complementarlos pues incorpora información de un gran número de pacientes en un entorno clínico real.
La mayor parte de los pacientes que son atendidos en los servicios sanitarios no participan en los ensayos clínicos. La información derivada de su atención se registra localmente, en el peor de los casos o, lo que es más habitual, en la Historia Clínica Electrónica de su Comunidad Autónoma. Gracias al RWD es posible recopilar la información y experiencia de un elevado número de pacientes tratados con el medicamento en estudio, y evaluar la eficiencia del principio activo en un entorno real, teniendo en cuenta múltiples variables que no pueden contemplarse en un ensayo clínico.
Tecnológicamente hablando, el RWD es una de las aplicaciones sanitarias más valiosas del big data. La capacidad de procesamiento y análisis de grandes cantidades de datos de fuentes diversas, estructuradas o no, que nos proporciona la tecnología big data, hace posible responder a numerosas cuestiones utilizando la información de la práctica clínica real. Mientras los ensayos clínicos aleatorizados siguen siendo la llave para la demostración de la eficacia clínica, otros diseños basados en RWD pueden contribuir de forma efectiva a mejorar su validez externa, es decir, su efectividad y su aplicabilidad a un mayor número de pacientes.
Las aplicaciones del real world data en el entorno sanitario son múltiples:
- Desde el punto de vista de las patologías y sus poblaciones de pacientes, permite analizar las tendencias epidemiológicas y los patrones de tratamientos y enfermedades, así como la adherencia al tratamiento de los pacientes.
- Permite ajustar el precio de mercado de los nuevos tratamientos, combinando no sólo la eficacia comprobada en los ECA, sino también la efectividad contrastada en el entorno real.
- A la hora de desarrollar nuevos productos y terapias, RWD puede evaluar el uso de los productos actuales en el mercado e identificar los usos no deseados e indicaciones inadecuadas, mejorar los criterios de inclusión/exclusión de los ensayos clínicos e identificar a los pacientes para el reclutamiento, o realizar modelos predictivos sobre ensayos virtuales.
- Finalmente, es importante para identificar productos y servicios clave, mediante el descubrimiento de poblaciones de pacientes desatendidos o con la identificación de subpoblaciones con respuesta superior o inferior al producto.
El excelente trabajo de la Fundación Gaspar Casal “Aportación de los Real World Data a la mejora de la práctica clínica y del consumo de recursos de los pacientes”, que aunque no es reciente es totalmente actual, nos da una visión de los enormes beneficios que el RWD puede aportar al entorno sanitario, y de los cambios necesarios para que este nuevo enfoque se instale en la forma de entender la Sanidad.
Entre los beneficios del RWD comparados con los ECA señalados por la Fundación Gaspar Casal, destacamos los siguientes:
- Se consiguen estimaciones de la efectividad más que de la eficacia, en una variedad de escenarios clínicos diferentes.
- Permite la comparación con otras alternativas de investigación o estrategias clínicas para informar de opciones terapéuticas óptimas, más allá del uso del placebo como comparador.
- Se obtienen resultados clínicos en una población diversa, que refleja el rango y la distribución de los pacientes observados en la práctica clínica.
- Se pueden utilizar estos datos para analizar los costes de los servicios de salud.
- Se obtiene información muy valiosa de cómo un producto es aplicado y prescrito en la práctica clínica y cuál es su grado de adherencia.
Si queremos que el RWD se implante definitivamente como una herramienta de validación clínica queda un importante camino por recorrer. La administración, los profesionales, la legislación y los propios pacientes tienen que cambiar su punto de vista y adoptar una nueva perspectiva:
- Es imprescindible un cambio cultural. Todos los agentes implicados deben ser conscientes de la importancia del RWD para estrechar el gap de conocimiento existente entre el proviniente de los ensayos clínicos aleatorizados y la gran cantidad de datos, información y también conocimiento, procedente de la práctica clínica real. Para ello, es preciso reconocer las necesidades de información que pueden cubrir estos RWD para la toma de decisiones de cada uno de los actores que directa o indirectamente participan en los diferentes ámbitos de la Sanidad (política sanitaria, gestión sanitaria, práctica clínica, investigación, docencia…).
- La tecnología también tiene que aumentar la disponibilidad y accesibilidad a los RWD. Debe aumentarse la interoperabilidad entre los diferentes sistemas, para evitarla fragmentación de la información entre hospitales, comunidades autónomas y diferentes sistemas de provisión de servicios (públicos y privados). Para lograr este objetivo, es necesario dotar de recursos financieros específicos que permitan acortar esta brecha tecnológica.
- La legislación debe permitir el uso del RWD con todas las garantías de privacidad de la información y los aspectos éticos ligados a su utilización y, al mismo tiempo, que atienda a las cuestiones que permitan mejorar la práctica clínica y el uso eficiente de recursos.
- Es importante fortalecer el papel del paciente para que participe en la recolección de los resultados relevantes.
- Se debe incrementar la validez interna de los RWD, mejorando la calidad y exhaustividad de los resultados registrados, y fomentar la investigación clínica en efectividad comparada a partir de RWD de calidad, que facilite la mejora de la práctica clínica, evite lagunas de conocimiento y genere conocimiento aplicable a la docencia y educación sanitaria.
En definitiva, big data se está instaurando en la Sanidad como una herramienta imprescindible para mejorar no sólo la práctica clínica y la investigación médica, sino también como ayuda en la creación de tratamientos eficaces y eficientes para los pacientes, lo que redundará en una mejor calidad de vida para la persona.
Imagen: kev-shine
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